Генная терапия артроза прошла испытания

Если генная терапия артроза окажется эффективной у людей, врачи смогут замедлить развитие болезни и уменьшить потребность в эндопротезировании суставов

По мере старения населения артроз (остеоартрит) стал наиболее распространенным заболеванием суставов. В развитых странах им страдает каждый десятый человек. Но радикальные методы лечения артроза пока не разработаны, и многие ждут неизбежного эндопротезирования.

Но недавно американские исследователи придумали оригинальную стратегию, которая одновременно помогает облегчить симптомы артроза, и модифицирует течение болезни, сохраняя сустав.

Это генная терапия, подавляющая активность интерлейкина-1.

Результаты доклинических испытаний генной терапии на животных публикуются в медицинском журнале Arthritis & Rheumatology.

«Проблема лечения артроза в том, что он многофакторный, и нам может потребоваться непрерывная доставка лекарственных средств в организм. С этой задачей справится генная терапия, которая изменяет клетки пациента нужным образом», — поясняют ученые.

По словам профессора Брендана Ли, преподавателя генетики и создателя уникальной терапии, цель модификации больного организма — ограничить активность воспалительного медиатора интерлейкина-1.

Известно, что интерлейкин запускает повреждение суставного хряща. Подавление клеточных рецепторов IL-1 приведет к тому, что воспалительный процесс будет остановлен, а сустав удастся сохранять максимально долго.

Ведущую роль в терапии могут сыграть лекарства, но они плохо усваиваются организмом. Чтобы решить проблему ограниченной доступности антагонистов рецептора интерлейкина, авторы разработали вспомогательную генную терапию с аденовирусным вектором (носителем ДНК).

Если ввести человеку особым образом модифицированный вирус, он трансформирует клетки-мишени на уровне генов. В результате экспрессия рецепторов IL-1 нарушается, и болезнь удается затормозить.

«По сути, мы создали простую генную терапию артроза, которая может применяться в виде внутрисуставных инъекций. Она регулирует экспрессию белков, работая только внутри пораженного сустава и не оказывая нежелательных токсических эффектов», — поясняет Ли.

Новое лечение отсрочит эндопротезирование суставов

Когда в ходе доклинических испытаний исследователи вводили вирус мышам, удавалось добиться не только существенного уменьшения симптоматики, но и сохранить хрящевую ткань в долгосрочной перспективе.

Это тот самый радикальный результат, которого врачи долгие годы без особого успеха пытаются достичь внутрисуставными инъекциями гиалуроновой кислоты и всевозможными хондропротекторами.

Окрыленный многообещающими результатами экспериментов, профессор основал компанию GeneQuine и запатентовал удивительную терапию.

Впоследствии ученые перешли от мышей к крупным животным с артрозом, вплоть до лошадей. Запястный сустав лошади лучше всего отражает размер и хрящевую структуру человеческого коленного сустава.

И здесь генная терапия оказалась успешной, уменьшая воспаление, предохраняя хрящевую ткань от дальнейшего разрушения и улучшая подвижность.

«Результаты опытов на лошадях очень важны, поскольку они прокладывают путь к испытаниям на добровольцах с гонартрозом. GeneQuine лицензировала эту технологию и сумела заинтересовать таких инвесторов, как Flexion Therapeutics», — говорят ученые.

Если генная терапия артроза окажется эффективной у людей, врачи смогут замедлить развитие болезни и уменьшить потребность в эндопротезировании суставов. Только в США ежегодно выполняются сотни тысяч таких дорогостоящих и болезненных операций ежегодно.

Будем надеяться, что вскоре одна инъекция изменит все.